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膠質母細胞瘤（GBM）是最具侵襲性原發性腦腫瘤（之一），具有死亡率高、生存期短、預后差、復發率高的特點。在過去的幾十年里，針對膠質母細胞瘤（GBM）的治療效果幾乎沒有取得什么突破性進展，患者5年生存率僅為5%左右。

治療致命的膠質母細胞瘤等腦腫瘤面臨的一個主要障礙是，最有效的化療藥物無法穿越血腦屏障（BBB）到達腫瘤部位。血腦屏障是指腦毛細血管壁與神經膠質細胞形成的血漿與腦細胞之間的屏障，和由脈絡叢形成的血漿和腦脊液之間的屏障，僅允許特定類型的分子從血流進入大腦神經元和其他周圍細胞。

2023年5月2日，美國西北大學范伯格醫學院的研究人員在《柳葉刀·腫瘤學》（The Lancet Oncology）期刊發表了題為：Repeated blood–brain barrier opening with an implantable ultrasound device for delivery of albumin-bound paclitaxel in patients with recurrent glioblastoma: a phase 1 trial 的臨床研究論文。

研究團隊報告了首個人體臨床試驗結果，在這項臨床試驗中，研究團隊使用了一種新型可植入顱骨的超聲波設備，打開血腦屏障，反復滲透人類大腦的大片關鍵區域，以遞送靜脈注射的化療藥物。

這項手術只需要4分鐘時間，在病人清醒狀態下植入超聲波設備，植入后觀察幾個小時病人就可以回家。結果顯示，這種治療是安全的，耐受性良好，一些患者接受了長達6個周期的治療。

這是第一個成功量化基于超聲的血腦屏障打開對人類大腦中化療藥物濃度影響的研究。結果顯示，打開血腦屏障導致大腦中化療藥物（紫杉醇、卡鉑）濃度增加了大約4-6倍。而這兩種化療藥物在正常情況下是無法穿越血腦屏障的，因此也就無法用于腦腫瘤患者的治療。

此外，這也是第一個描述超聲后血腦屏障關閉速度的研究。該研究顯示，通常情況下，血腦屏障的恢復發生在超聲后的30-60分鐘。這一發現將允許優化藥物遞送和超聲打開血腦屏障的順序，以最大限度地使藥物穿越血腦屏障中。

這項研究的領導者、西北大學范伯格醫學院神經外科副教授 Adam Sonabend 博士表示，這項研究對膠質母細胞瘤患者來說可能是一個巨大的進步，替莫唑胺是現在可用于膠質母細胞瘤的化療藥物，它確實能夠穿越血腦屏障，但治療效果比較弱。紫杉醇是一種強效化療藥物，但卻無法穿越血腦屏障，之前的研究顯示，將紫杉醇直接注射到腫瘤患者的大腦中能觀察到有希望的治療效果，但這種直接向大腦注射的方式會刺激大腦并產生腦膜炎等毒性作用。

之前在人類中的研究表明，在大腦超聲后24小時血腦屏障完全恢復，而一些動物研究顯示，血腦屏障在超聲后的最初六個小時左右是打開的。而這項最新研究表明，這個時間窗口可能更短，在一個小時之內。

這項研究是科學家們正在進行的針對復發性膠質母細胞瘤患者的2期臨床試驗的基礎上，該臨床試驗的目的是研究這種治療方法是否能延長這些患者的生存期。在試驗中，參與者通過超聲技術接受紫杉醇和卡鉑這兩種強效化療藥物聯合治療。這兩種藥物的組合已經被用于多種其他類型癌癥的治療。

在該論文報道的這項一期臨床試驗中，復發性膠質母細胞瘤患者接受手術切除腫瘤并植入超聲裝置，他們在植入后的幾周內開始治療。研究團隊增加了紫杉醇的劑量，每三周給藥一次，同時通過超聲波打開血腦屏障。該研究在手術期間進行，以調查該超聲裝置對化療藥物進入腦腫瘤部位的濃度的影響。在手術室中使用熒光素和超聲治療后獲得的MRI對血腦屏障進行可視化和繪制。

結果顯示，通過超聲打開打開血腦屏障導致大腦中化療藥物（紫杉醇、卡鉑）濃度增加了大約4-6倍。

Adam Sonabend 博士表示，雖然這項研究是在膠質母細胞瘤患者中進行的，但這項研究為數百萬患有各種類型腦部疾病的患者打開了藥物治療的新大門。